Gentherapie zeitigt Erfolg gegen mitochondriale Erbkrankheit des Auge
...
Kernbotschaften
Zwei Drittel von 37 Patienten mit einer
Leber-Optikusatrophie zeigten nach einmaliger
Injektion eines genmodifizierte Adenovirus-Vektors klinisch relevante Verbesserungen des Sehvermögens, die sich in nur leicht abgeschwächter Form auch auf das unbehandelte Auge erstreckten.
Hintergrund
Die Leber-Optikusatrophie (LHON) ist die häufigste auf einer Veränderung der mitochondrialen DNA beruhende Erbkrankheit, und betrifft bei einer Prävalenz von etwa 1:40.000 vorwiegend junge Männer. Unter den 3 Punktmutationen, die etwa 90 % aller Fälle verursachen, ist MT-ND4 die häufigste. Einer der neueren Ansätze gegen die Krankheit zielt darauf ab, intakte Kopien des Gens mittels gentechnisch veränderter Viren in die Mitochondrien retinaler Ganglionzellen der Patienten einzuschleusen.
...
Ergebnisse
- In der 96 Wochen dauernden Nachverfolgungszeit beobachteten die Wissenschaftler unerwarteterweise eine deutliche Verbesserung des Visus in beiden Augen.
- Die durchschnittliche Verbesserung der Sehschärfte im behandelten Auge betrug – 0,308 LogMAR, entsprechend 15 Buchstaben (Anfangswert 1,67). Im unbehandelten Auge waren es durchschnittlich – 0,259 LogMAR (13 Buchstaben, Anfangswert 1,55). Dies hatte zur Folge, dass das primäre Studienziel einer eindeutig stärkeren Verbesserung im behandelten Auge nicht erreicht wurde (P = 0,894).
- Nach 96 Wochen hatten 25 Studienteilnehmer (68 %) in mindestens einem Auge eine klinisch signifikante Verbesserung, und bei 79 % war die Sehschärfe in beiden Augen verbessert.
- Entzündungsreaktionen (92%) überwiegend milder Art und Uveitis (73 %) waren die häufigsten Nebenwirkungen. ...
www.univadis.de
