Leber-Optikus-Atrophie: Gentherapie zeitigt Erfolg gegen mitochondriale Erbkrankheit des Auges

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Gentherapie zeitigt Erfolg gegen mitochondriale Erbkrankheit des Auge
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Kernbotschaften
Zwei Drittel von 37 Patienten mit einer Leber-Optikusatrophie zeigten nach einmaliger Injektion eines genmodifizierte Adenovirus-Vektors klinisch relevante Verbesserungen des Sehvermögens, die sich in nur leicht abgeschwächter Form auch auf das unbehandelte Auge erstreckten.

Hintergrund
Die Leber-Optikusatrophie (LHON) ist die häufigste auf einer Veränderung der mitochondrialen DNA beruhende Erbkrankheit, und betrifft bei einer Prävalenz von etwa 1:40.000 vorwiegend junge Männer. Unter den 3 Punktmutationen, die etwa 90 % aller Fälle verursachen, ist MT-ND4 die häufigste. Einer der neueren Ansätze gegen die Krankheit zielt darauf ab, intakte Kopien des Gens mittels gentechnisch veränderter Viren in die Mitochondrien retinaler Ganglionzellen der Patienten einzuschleusen.
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Ergebnisse
  • In der 96 Wochen dauernden Nachverfolgungszeit beobachteten die Wissenschaftler unerwarteterweise eine deutliche Verbesserung des Visus in beiden Augen.
  • Die durchschnittliche Verbesserung der Sehschärfte im behandelten Auge betrug – 0,308 LogMAR, entsprechend 15 Buchstaben (Anfangswert 1,67). Im unbehandelten Auge waren es durchschnittlich – 0,259 LogMAR (13 Buchstaben, Anfangswert 1,55). Dies hatte zur Folge, dass das primäre Studienziel einer eindeutig stärkeren Verbesserung im behandelten Auge nicht erreicht wurde (P = 0,894).
  • Nach 96 Wochen hatten 25 Studienteilnehmer (68 %) in mindestens einem Auge eine klinisch signifikante Verbesserung, und bei 79 % war die Sehschärfe in beiden Augen verbessert.
  • Entzündungsreaktionen (92%) überwiegend milder Art und Uveitis (73 %) waren die häufigsten Nebenwirkungen. ...

Wer diese Diagnose LHON hat, wird sicher noch mehr Informationen über diese Gentherapie finden ...

Grüssse,
Oregano
 
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